哈佛医学院院长乔治·戴利的预言正逐渐成真：若20世纪是药物主导的治疗时代，那么21世纪则将是细胞治疗的时代，尤其是干细胞与免疫细胞治疗两大领域。干细胞技术，作为第三次医学革命的核心技术之一，正在生物医药领域掀起热潮。爆发前夜据Precedence Research分析，全球干细胞市场规模预计将从2023年的150亿美元增长至2034年的488.3亿美元，年复合增长率高达11.3%。然而，在干细胞领域的蓬勃发展中，也伴随着过度宣传和欺诈现象，如某些国内机构夸大干细胞为“万能疗法”或“青春之泉”。2022年，江西九江一名患者就因此被骗走超过450万元。因此，加强监管、确保合规产品流通，是行业健康发展的关键。全球干细胞监管体系主要分为两类：一类是按新药注册，由药品监管部门负责，如欧盟和美国；另一类则实行双轨监管，新药和医疗技术分别由药品监管和卫生健康监管部门管理，如日本。自2018年中国明确干细胞药物申报途径以来，该领域迎来了爆发式增长。2024年，干细胞药物领域取得了多项重要进展：北京市药品监督管理局颁发了全国首张干细胞《药品生产许可证》；铂生卓越公司的干细胞新药“艾米迈托赛注射液”被纳入优先审评；北京市医保局扩大了干细胞移植的医保报销范围；截至当前，国家药监局药品审评中心已受理16项干细胞药物的临床试验申请。中国干细胞新药发展驶入快车道尽管中国干细胞药物产业起步较晚，但近年来发展迅猛。与韩国、日本、美国等先行者相比，中国正在加速追赶，但仍有差距。韩国和日本已有多个干细胞产品上市，特别是日本的双轨制监管体系对其产业快速发展起到了推动作用。自2015年首款干细胞产品获批至今，在日本，细胞治疗的适应证主要包括了牙科疾病（1513 种）和癌症（1215 种），针对非疾病性的治疗，如皮肤美容、抗衰老及整容手术（513种）也十分普遍，值得注意的是，其中有64份产品文件没有明确指出适应证。产品也涵盖了从低风险到高风险的不同类别。而中国干细胞药物的申报历程虽始于2004年，但直至2018年才迎来转折点。CFDA在2017年年底发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，再次明确了细胞制品可按药品评审程序进行注册和监管。通常，按照药品注册路径开发的干细胞产品称之为干细胞新药，一般需要经历药品临床试验申请（IND）和药品上市许可申请（NDA）两个阶段。自此，国内干细胞公司纷纷加大投入，干细胞新药的申报数量急剧增加。2020年以来，相关配套技术指南的出台进一步促进了这一趋势。截至2024年，CDE已受理77款干细胞新药的IND申请，其中2023年更是达到了31款的高峰。间充质干细胞成为研发热点在全球范围内，已上市的干细胞新药主要集中在韩国、日本和欧盟等地。而中国和美国虽尚未有干细胞新药上市，但在临床试验方面进展显著。值得注意的是，这些已上市和正在研发的干细胞新药中，间充质干细胞产品占据了主导地位。间充质干细胞因其多向分化潜能和易于培养扩增的特性，在临床应用中展现出巨大潜力。2024年国家药监局药品审评中心受理的干细胞新药中，几乎全部为间充质干细胞药物。预计在未来几年内，中美两国均有望迎来首个干细胞新药的获批。在中国，铂生卓越的“艾米迈托赛注射液”有望成为首款上市的干细胞新药。该产品针对激素失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），已进入优先审评阶段。国内临床II期后干细胞新药研发情况（来源：民生证券研究院）此外，还有多款干细胞创新药已进入临床II期或III期试验阶段，未来有望陆续上市。随着监管政策的完善、技术进步的加速以及资本市场的青睐，中国干细胞新药产业正迎来前所未有的发展机遇。虽然挑战依然存在，但黄金时代的曙光已初现端倪。未来十年，中国干细胞新药领域或将迎来真正的爆发期。

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